Investing.com — Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) hisseleri, şirketin fasioskopulohumeral kas distrofisi (FSHD) tedavisi için olumlu Faz 1/2 FORTITUDE verilerini açıklamasına ve global Faz 3 FORWARD™ çalışmasını başlatmasına rağmen bugün %7 düştü. Hisse fiyatındaki düşüş, görünüşte olumlu haberlere rağmen mantıksız görünebilir. Ancak piyasanın bu tepkisi, şirketin açıklamalarında doğrudan belirtilmeyen çeşitli faktörlere bağlı olabilir.
San Diego merkezli Avidity Biosciences, FDA ile hızlandırılmış onay yolunun araştırma aşamasındaki tedavisi del-brax için açık olduğunu doğruladığını bildirdi. Bu tedavi, Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa’da tahmini 45.000 ila 87.000 kişiyi etkileyen nadir ve kalıtsal bir bozukluk olan FSHD’de hastalığa neden olan geni doğrudan hedeflemek için tasarlanmıştır. FORWARD çalışması, ABD ve diğer ülkelerde del-brax için tam onay paketini desteklemeyi amaçlıyor.
Bununla birlikte, olumlu gelişmelere rağmen şirketin hisse senedi bir düşüş yaşadı. Bu tür durumlarda piyasa duyarlılığı, ticarileştirmeye yönelik beklenen zaman çizelgesi, potansiyel finansman ihtiyaçları veya daha geniş piyasa koşulları gibi faktörlerden etkilenebilir. Şirketin başkanı ve CEO’su Sarah Boyce, düzenleyici ve klinik gelişmelerdeki ilerleme konusunda iyimserliğini dile getirdi. Ayrıca şirketin nadir nöromüsküler hastalıklardaki liderliğini ve tedavilerinin FSHD topluluğu üzerindeki potansiyel etkisini vurguladı.
FORWARD çalışması, del-brax’ın etkinliğini Kuzey Amerika, Avrupa ve Japonya’daki yaklaşık 200 FSHD hastasında değerlendirmeyi amaçlayan randomize, plasebo kontrollü, çift kör, 18 aylık bir çalışmadır. Çalışmanın esnek tasarımı, çeşitli ölçümlerin birincil sonlanım noktası statüsüne yükseltilmesine olanak tanır. Şu anda kantitatif kas testi (QMT) bu statüde belirlenmiştir.
BofA Securities analisti Tazeen Ahmad, habere yanıt olarak Avidity Biosciences’ın hedef fiyatını 54,00 dolara yükseltti ve Al derecelendirmesini korudu. Analist şöyle konuştu: “Hızlandırılmış onay yolunu gösteren bu düzenleyici güncelleme bizi cesaretlendiriyor, ancak del-brax’ın düzenleyici yolunu daha fazla risksiz hale getirmek için programdan ek güncellemeler bekliyoruz.” Bu açıklama, del-brax için önümüzdeki düzenleyici süreç hakkında temkinli bir iyimserliği yansıtıyor.
Bugünkü hisse hareketi bir düşüşü yansıtsa da, şirketin FSHD tedavisindeki ilerlemeleri devam ediyor. Biyofarmasötik endüstrisi, Avidity’nin FSHD için onaylanan ilk tedaviyi piyasaya sunma çabalarını yakından takip ediyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
